Meerschweinchen: Haben Teilnehmer an klinischen Prüfungen ein Risiko

Wir sprechen viel über evidenzbasierte Medizin.basierend auf den Ergebnissen klinischer Studien - aber nur wenige verstehen, wie diese Studien durchgeführt werden und was sie für die Teilnehmer selbst bedeuten. Eines scheint ein futuristisches Labor mit vielen Sensoren zu sein, ein anderes scheint die Forschung unethisch oder gefährlich zu sein, da Sie anstelle eines Heilmittels gegen Krebs ein Placebo bekommen können. Wir beschreiben, welche Mechanismen Patienten in klinischen Studien schützen und warum Menschen daran teilnehmen.

Wer forscht und warum

Große Arzneimittelstudien werden in der Regel von pharmazeutischen Unternehmen durchgeführt, die diese erstellen. Dies ist notwendig, denn ohne die Wirksamkeit und Sicherheit zu studieren, wird niemand die Zulassung eines Arzneimittels gestatten. Von der Entstehung eines neuen Moleküls bis zur erfolgreichen Registrierung dauert es etwa fünfzehn Jahre, und in verschiedenen Stadien werden Zehntausende anderer Substanzen eliminiert, die nicht zu Medikamenten werden. Nach langer Arbeit im Labor beginnen präklinische Studien - an Tieren und in vitro beispielsweise an Zellkulturen. Der Standardsatz ist die Untersuchung der Toxizität, der Auswirkungen auf verschiedene Organe und Gewebe, der Auswirkungen auf die Fertilität, Teratogenität, Karzinogenität und anderer Parameter. Nachdem genügend Daten gesammelt wurden, beginnt das Unternehmen schließlich mit der Durchführung klinischer Studien, dh der Untersuchung, wie ein potenzielles Medikament im menschlichen Körper wirkt.

Dies ist ein aufregender Moment für das Pharmaunternehmen: Sie können sich auf theoretische Daten verlassen, aber Sie wissen nicht, wie der menschliche Körper auf die Einführung einer neuen Substanz reagieren wird. Klinische Studien der ersten Phase (die früheste, einschließlich der ersten beim Menschen, die allererste beim Menschen) werden in der Regel unter Beteiligung von gesunden Freiwilligen durchgeführt. In diesem Stadium ist es noch nicht klar, welche Aktivität bei der Behandlung der Krankheit vorliegt, es geht darum, eine Grundsicherheit zu schaffen. Die Studien der ersten Phase sind die einzigen, für die die Teilnehmer bezahlt werden. Meistens werden junge gesunde Männer für sie ausgewählt - und für einige von ihnen wird die Teilnahme an der Forschung zu einer wichtigen Einnahmequelle (wir können von Beträgen von 200 bis 300 Dollar pro Tag sprechen).

Die folgenden Phasen, die zweite und die dritte, sind bereits realitätsnah. Die dritte Forschungsphase zielt darauf ab, Daten zur Wirksamkeit des Arzneimittels zu sammeln, damit es schließlich registriert werden kann. Daher sind Patienten mit bestimmten Erkrankungen daran beteiligt. Wenn wir über Volkskrankheiten wie Asthma sprechen, kann die Zahl der Teilnehmer weltweit Zehntausende betragen. Gleichzeitig muss die Teilnahme an der Studie nicht in einem speziellen Labor erfolgen - sie kann den behandelnden Arzt in einer normalen Klinik oder einem Krankenhaus anbieten; In Russland werden Studien in Hunderten von medizinischen Einrichtungen in verschiedenen Städten durchgeführt.

Im Jahr 2013 wurde bei mir Brustkrebs diagnostiziert. Wir hatten eine Operation, dann waren Chemotherapie und Strahlentherapie geplant. Im Onkologiezentrum wurde mir angeboten, an einer klinischen Studie eines Arzneimittels teilzunehmen, das entwickelt wurde, um die Nebenwirkungen der Chemotherapie zu reduzieren - das heißt, dass sich die Patienten nicht erbrechen müssen, sodass sie nicht unter schwerer Müdigkeit und schrecklicher Gesundheit leiden. Ich stimmte ohne zu zögern zu und wollte kein neues Medikament probieren: Ich habe einfach verstanden, dass die Chemotherapie im Rahmen der Studie von bester Qualität sein würde, mit Originalpräparaten und nicht mit Generika. Infolgedessen passte das Medikament selbst perfekt zu mir, die Wirkung war gut. Ich weiß, dass es jetzt registriert und verkauft ist.

So erreichen Sie ideale Bedingungen

Dies ist kaum zu glauben, aber selbst wenn die Studie in Hunderten von Kliniken auf der ganzen Welt durchgeführt wird, in Ländern, in denen verschiedene Sprachen gesprochen werden und manchmal unterschiedliche Standards für Behandlung und Diagnostik verwendet werden, sind alle Prozesse, Verfahren und die Registrierung der Daten in der Studie maximal standardisiert. Zu diesem Zweck beschreibt das Protokoll - das Hauptforschungsdokument - die feinsten Details. Wenn nach der Einnahme des Arzneimittels Druck und Puls gemessen werden müssen, gibt das Protokoll den genauen Zeitpunkt der Messung an - zum Beispiel nach einer, drei oder fünf Minuten. All dies bedeutet nicht, dass keine Verstöße vorliegen. Durch ständige Kontrollen kann jedoch das Risiko auf ein Minimum reduziert werden. Bei der Analyse der Daten wird auch das Fehlerrisiko berücksichtigt.

In klinischen Studien wird absolut alles aufgezeichnet, was dem Patienten passiert - unabhängig davon, ob es sich bei den Ereignissen um "Nebenwirkungen" des untersuchten Arzneimittels handelt. Ein Schnitt während der Rasur kann auf Eile zurückgeführt werden, und ein Bruch, der durch einen Sturz auf der Straße verursacht wird, kann auf einen unglücklichen Unfall zurückzuführen sein. Wenn jedoch alle Vorfälle aufgezeichnet werden, kann sich herausstellen, dass die Schnitte häufig geworden sind, da das Medikament Handzittern verursacht und die Frakturen mit einer erhöhten Zerbrechlichkeit der Knochen in Verbindung gebracht werden.

So wurde festgestellt, dass Sildenafil (ein Medikament, das jetzt zur Behandlung der erektilen Dysfunktion verwendet wird) die Erektion aufrechterhält - dieses Medikament wurde zur Behandlung von Angina pectoris entwickelt. Die kardiologischen Wirkungen waren nicht sehr gut, aber die Patienten sprachen so oft über die Verbesserung der Sexualfunktion, dass es unmöglich war, diese Tatsache zu ignorieren. Das Unternehmen übernahm die Entwicklung von Sildenafil in einem völlig anderen Profil - und dies war eine Revolution in der pharmazeutischen Welt, als alle über die Branche der "Lifestyle-Medikamente" sprachen. Ähnliches gilt für Minoxidil: Es wurde bei Patienten mit arterieller Hypertonie untersucht, als sich herausstellte, dass es das Haarwachstum stimuliert; Infolgedessen wurde das Medikament zur Behandlung von Haarausfall registriert.

Ich habe im vierten Jahr an der Studie eines Medikaments zur Behandlung von Multipler Sklerose teilgenommen. Irgendwann hörte meine gewöhnliche Therapie auf zu arbeiten, und ich entschied mich für die Wahl: entweder auf inländische Medikamente zu wechseln, denen ich nicht vertraue (und die sich nicht sehr von denen unterscheiden, die ich erhielt) oder an einer klinischen Studie über ein Medikament der neuen Generation teilnehmen. Ich vertraue meinem Arzt, er hat alles gut erklärt und ich stimmte zu. Die Wirkung ist sehr gut, mein Wohlbefinden hat sich verbessert, ich bin aktiv, ich spiele Tennis. Ich möchte weiterhin auf dieses Medikament setzen, obwohl es sicherlich sehr teuer sein wird(Pharmafirmen geben Patienten häufig die Möglichkeit, das Arzneimittel nach dem Ende der Studie weiter zu erhalten, bis es verfügbar wird, beispielsweise im Rahmen des MHI-Programms. - Ed.).  

Ethik und Design

Die wichtigsten Mythen über klinische Studien lauten: "Der Arzt hat keine Ahnung, was der Patient erhält", "Sie können anstelle eines lebenswichtigen Medikaments ein Placebo bekommen", "eine Person weiß vielleicht gar nicht, dass sie etwas daran hat." In der Realität ist dies jedoch nicht der Fall - und wenn Verstöße vorkommen und nicht verborgen bleiben. Der Schlüssel zu jeder Forschung ist die Einwilligung des Patienten; In der Regel erhält eine Person ein mehrseitiges Dokument, in dem die Forschung in einfachen und verständlichen Worten beschrieben wird. Sie kann sie leicht zu Hause studieren, die Situation mit Angehörigen besprechen und dem Arzt die verbleibenden Fragen stellen. Vor der Unterzeichnung des Einwilligungsformulars können keine Forschungsverfahren durchgeführt werden.

Bei Ärzten, die nicht wissen, was der Patient erhält, bedeutet eine Doppelblindmethode, dass weder die Teilnehmer noch die Forscher wissen, welche Art von Therapie durchgeführt wird. Gleichzeitig sind jedoch alle möglichen Optionen bekannt; Es kann zwei oder mehr von ihnen geben, sie können ein Placebo, ein Studienmedikament in unterschiedlichen Dosierungen oder einige bereits bekannte Medikamente einschließen. Es ist im Voraus bekannt, welche Auswirkungen und Reaktionen wahrscheinlich zu erwarten sind. Es gibt Kriterien, nach denen die Behandlung abgesagt werden kann und sollte, und für Notfallsituationen besteht die Möglichkeit herauszufinden, was genau für einen bestimmten Teilnehmer verwendet wurde.

Placebo wird nicht immer angewendet: In Situationen, in denen eine wirksame registrierte Therapie vorliegt, wäre es unethisch, den Patienten ohne Behandlung zu verlassen. Wenn eine solche Therapie nicht vorhanden ist, aber bereits in einem frühen Stadium der Studie, stellt sich heraus, dass das neue Medikament eindeutig wirksam ist und der Forschungsablauf sich ändern kann, so dass alle Teilnehmer die erforderliche Behandlung erhalten. Bei der Forschung werden auch zahlreiche Kontrollen durchgeführt: Die Qualität der erfassten Daten wird ständig überwacht, das Vorhandensein oder Fehlen von Verstößen und die Ethik. Wenn es wichtige neue Daten gibt, werden diese allen Forschern der Welt gemeldet und gleichzeitig die Ethikkommissionen informiert. Wenn Änderungen an der Studie vorgenommen werden, werden die Patienten auf jeden Fall von ihnen erfahren, die wiederum ihre schriftliche Zustimmung zur weiteren Teilnahme geben müssen (oder sie aufgeben). Jeder Teilnehmer kann die Studie jederzeit ohne Angabe von Gründen verlassen.

Nutzen und Schaden

Alle möglichen Risiken werden den Patienten vorab erläutert - einschließlich des Risikos unvorhergesehener unerwünschter Reaktionen, die noch nie zuvor beobachtet wurden, oder Komplikationen wie Bluterguss oder Schmerzen nach einer Venenentnahme. Jeder Teilnehmer muss eine Versicherung erhalten, die den entstandenen Schaden abdeckt. Das Geld für die Teilnahme an der Forschung zahlt sich nicht aus (mit Ausnahme der ersten Phase bei gesunden Freiwilligen), doch sie entschädigen zum Beispiel häufig die Kosten für Transport oder Verpflegung in der Klinik.

Manchmal ist kein persönlicher Nutzen für den Patienten vorgesehen - und sie schreiben dies auch in Form der Einwilligung nach Aufklärung vor und bieten an, zur Wissenschaft beizutragen und möglicherweise nützliche Arbeit für die Medizin der Zukunft zu leisten. Die Vorteile liegen jedoch oft auf der Hand und nicht nur wegen der Wirksamkeit eines neuen Medikaments. Die Forschungsteilnehmer erhalten mehr Aufmerksamkeit, regelmäßigere Untersuchungen sowie Blut- und Urintests in internationalen Laboratorien (Blutproben aus ganz Europa, einschließlich Russland, können zum Beispiel in die Schweiz oder nach Belgien geschickt werden).

Wo finde ich eine passende Studie?

Die weltweit wichtigste Datenbank für klinische Forschung ist clinictrials.gov. Hier können Sie Ihre Suche filtern, einschließlich nach Krankheits- und Ländernamen. In Russland durchgeführte Forschungen werden auch auf der Website clinical-trials.ru gesammelt. Andere Optionen sind die Standorte großer Pharmafirmen, von denen die meisten russische Seiten haben und nach klinischen Krankheiten zu einzelnen Krankheiten suchen können.

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